iPS使い難病遺伝子修復　京大、軟骨形成抑える

　【共同】筋肉や靱帯が徐々に骨に変わる難病「進行性骨化性線維異形成症（FOP）」の患者の細胞から作製した人工多能性幹細胞（iPS細胞）を使い、病気の原因遺伝子を体外で修復することに京都大や名古屋市立大のチームが成功し、米科学誌電子版に12日発表した。

　修復しない場合よりも軟骨組織ができにくいことも確かめており、世界初の成果という。今回の研究は、患者からiPS細胞を作れば原因遺伝子の変異や症状を体外で再現できることを利用したもので、創薬につなげたいとしている。

　チームの戸口田淳也京大教授（幹細胞生物学）によると、FOPは腱なども骨化して手足の関節の動きが悪くなり、呼吸筋に影響が出ると呼吸困難になることもある。原因はACVR1と呼ばれる遺伝子の変異とされる。

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