iPSで軟骨の病気再現 治療薬候補を発見、京大

 【共同】軟骨が十分に成長しない病気の症状を、患者から作った人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って体外で再現した上でコレステロール低下薬「スタチン」を投与すると、症状が改善することを京都大や兵庫医大のチームが発見し、17日付の英科学誌ネイチャー電子版に発表した。

 チームの妻木範行京大教授(細胞誘導制御学)は「安全性や有効性を検討し、2年以内に治験に取り組みたい」と説明。ただ「スタチンを直接飲んでも効果はない。成長に必須なコレステロールの値を低下させる危険な行為で、自己判断での服用は控えて」と話した。

 病気は軟骨無形成症とタナトフォリック骨異形成症。FGFR3という遺伝子の変異により軟骨ができず、低身長になるなどの症状が出る。有効な治療薬はないという。

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